[ad_1]

فشار فعالان ایدز برای درمان موثر دستیابی به موفقیت در صنعت پزشکی بوده است. او قدرت یک جنبش توده ای را برای تحریک دولت و بیگ فارما برای اقدام نشان داد. اما یک اثر جانبی خطرناک و ماندگار داشت.عکس توسط Cagkan Sayin / Shutterstock

تیسه دهه پیش ، گروه کوچکی از سازمان ایدز ACT UP دوره پزشکی را در ایالات متحده تغییر داد. آنها از آنچه “استراتژی خارجی / داخلی” نامیدند استفاده کردند. فعالان تظاهرات بزرگ و پر سر و صدایی را در مقابل سازمان غذا و دارو و سایر نهادهای دولتی فدرال برگزار کردند و خواستار تسریع در روند تأیید دارو شدند. دیگران جزئیات این علم را آموختند و بی سر و صدا با دیوان سالار پذیرا کار کردند و دیدگاه بیمار را به همان هدف تأیید سریعتر دارو رساندند.

اینها جوانان ناامیدی بودند که در اثر بیماری جدیدی جان خود را از دست می دادند که درمان کمی برای آن وجود داشت و هیچ درمانی هم نداشت. در ابتدا بوروکرات های فدرال و شرکت های دارویی مقاومت کردند ، اما سرانجام داروهای ایدز بیشتری در دسترس قرار گرفت.

“Biogen ، FDA و انجمن آلزایمر امیدهای ناامیدکننده ای را برای خانواده هایی مانند خانواده ما دارند.”

فشار فعالان ایدز برای درمان موثر دستیابی به موفقیت در صنعت پزشکی بوده است. او قدرت یک جنبش توده ای را برای تحریک دولت و بیگ فارما برای اقدام نشان داد. اما یک اثر جانبی خطرناک و ماندگار داشت. در دهه های بعدی ، شرکت های دارویی آموختند که با پشتیبانی از گروه های حمایت از بیمار ، می توانند با داده های کمتر قابل اعتماد ، داروهای بیشتری را که سریعتر مورد تأیید قرار گرفته اند ، به دست آورند. روند تأیید دارو به طور قابل توجهی ضعیف شد و نتیجه این شد که بسیاری از محصولات با حداقل اثربخشی ، سودهای کلانی کسب می کنند.

به گفته دانشمندان ، این روند با تصویب اخیر Aduhelm (همچنین با نام عمومی آن aducanumab نیز شناخته می شود) ، درمانی برای بیماری آلزایمر توسط شرکت بیوتكنولوژی بیوژن به اوج خود رسیده است. FDA این درمان را پس از لابی شدید توسط انجمن آلزایمر تایید کرد. گزارش اخیر انجمن آلزایمر نشان می دهد که این انجمن 275،000 دلار از Biogen کمک مالی در سال 2020 دریافت کرده است. Eisai ، یک شرکت ژاپنی که در تولید دارو شریک است ، 250،000 $ در سال 2020 اهدا کرد. این انجمن همچنین کمک های کلانی دریافت کرد. از شرکت های دیگر که امیدوارند کمک مالی کنند. داروهای مشابه آلزایمر خود را به بازار عرضه می کنند.

پیتر بی باخ از مرکز سرطان Memorial Sloan Kettering ، متخصص سیاست دارو و قیمت ها ، گفت: تصمیم FDA “ناپسند است”. او به من گفت كه این تصمیم منجر به این خواهد شد كه شركتها و لابی گران “به عنوان داور در مورد آنچه ایمن و م effectiveثر است” و همچنین یك سیستم بهداشتی “كدرتر ، ناعادلانه تر و عمیقاً منافات منافع مالی و سیاسی” “عمل كنند.

Biogen در ابتدا دو آزمایش مهم در مرحله III شکست داروها را اعلام کرد. در واقع ، این شرکت آزمایش را متوقف کرد و مدیر عامل آن میشل وونازوس در بیانیه ای گفت: “این خبر ناامیدکننده پیچیدگی درمان بیماری آلزایمر و نیاز به پیشرفت بیشتر دانش در عصب شناسی را تأیید می کند.”

اما سپس Biogen دوباره همان داده ها را برای FDA ارسال کرد. آژانس مطابق با قوانین “تصویب تسریع شده” دارو را در بازار عرضه کرده است. روند آغاز شده توسط فعالان ایدز اجازه می دهد داروها هنگامی که “نشانگر زیستی” معمولاً یک تغییر شیمیایی یا سلولی نشان می دهد ، مفید باشد ، تأیید شود. در این حالت ، نشانگر زیستی افت آمیلوئید است ، ماده شیمیایی که می تواند در مغز برخی از بیماران آلزایمر تجمع یابد. برای دهه ها ، دانشمندان بحث کرده اند که آیا آمیلوئید باعث بیماری آلزایمر می شود.

در بیانیه ای پس از تأیید FDA ، گفته شد كه كاهش آمیلوئید “انتظار می رود كه افت بالینی این نوع مخرب زوال عقل را كاهش دهد.” در بیانیه FDA همچنین گفته شده است که در یکی از دو گروه مورد مطالعه ، کاهش بالینی کاهش یافته است (هیچکدام بهبود نیافته است) ، اما در گروه دیگر نه. متخصصان آلزایمر با این نظر مخالف هستند. سام گاندی ، استاد بیماری آلزایمر در مرکز پزشکی مونت سینا ، به من گفت که این فرآیند اساساً قابل تفسیر نیست “، و به همین دلیل ناموفق بود.

قبل از اینکه FDA دارویی را تأیید کند ، گروهی از متخصصان را برای صدور توصیه ای برای اقدام دعوت می کند. آژانس ملزم به پیروی از دستورالعمل های هیئت نیست ، اما معمولاً آن را دنبال می کند. در این حالت ، هیئت با 10 رأی 1 مخالف رأی موافقت می کند. از آن زمان تاکنون ، سه عضو کمیسیون استعفا داده اند. استعفا دهنده ، آرون کسلهایم ، استاد پزشکی در دانشکده پزشکی هاروارد و بیمارستان بریگام و زنان ، به نیویورک تایمز“این ممکن است بدترین تصمیم تصویب FDA باشد که به خاطر می آورم.”

هزینه Aduhelm برای مدیکر بیشتر از بودجه سالانه ناسا خواهد بود.

FDA در اعلامیه تصویب خود ، توصیه هیئت را تأیید می کند. پس از بازخورد کمیته مشورتی ، بررسی و بحث و گفتگو ادامه یافت ، ما تصمیم گرفتیم که شواهد ارائه شده در برنامه آدوهلم استاندارد تأیید سریع را داشته باشد. ما از کمیته مشورتی برای بررسی مستقل داده ها و توصیه های ارزشمند تشکر می کنیم. “

بیش از 3200 داوطلب در هر دو مطالعه بیوژن بیماری در مراحل اولیه داشتند. اما در تصویب خود ، FDA اجازه داد این دارو برای همه کسانی که تازه شروع به نشان دادن علائم به علائم پیشرفته از جمله زوال عقل می کنند ، تجویز شود. فقط در ایالات متحده ، این تقریبا 6 میلیون نفر را شامل می شود.

بگیر ناوتیلوس بولتن

جدیدترین و محبوب ترین مقالات در صندوق ورودی شما تحویل داده می شوند!

طبق قوانین ایالات متحده ، شرکت های دارویی می توانند هر کالای مورد نظر خود را برای هر محصول دریافت کنند. بیوژن اعلام کرد که آدولم برای هر بیمار سالانه 56000 دلار فروخته می شود ، اما این فقط نیمی از هزینه بستری است. از آنجا که این یک پروتئین بزرگ است ، باید در یک مرکز تخصصی تزریق شود و نیاز به نظارت پزشکی فشرده و گران قیمت دارد. Medicare قسمت عمده ای از این هزینه ها را برای درصد زیادی از افرادی که دارو مصرف می کنند تحمل می کند. اما قوانین ایالات متحده مدیکر را از مذاکره در مورد قیمت منع کرده است.

بسیاری از کارشناسان آلزایمر پیش بینی می کنند که تقاضای این دارو بسیار زیاد خواهد بود. “حتی پیچیده ترین بیماران در عمل خصوصی من که در آزمایشات بالینی ثبت نام کرده اند [of] گاندی از کوه سینا در STAT نوشت: “داروهای تجربی برای بیماری آلزایمر ، که به روش مشابه آدولم عمل می کنند ، قادر به مقاومت در برابر ناامیدی نیستند که با امید کاذب ناشی از تأیید آدولهم افزایش یافته است.” “آنها عجله دارند که از آزمایش های فعلی خود کناره گیری کرده و برای شروع تزریق ادوهلم صف آرایی کنند.” تجزیه و تحلیل نیویورک تایمز پیش بینی می کند که هزینه Aduhelm برای Medicare بیش از بودجه های سالانه NASA یا EPA خواهد بود.

این احتمال وجود دارد که این مشکوک ترین اقدام FDA به نتایج مثبتی منجر شود. FDA تصویب را “مشروط” اعلام کرد. انتظار می رود در برخی از مراحل آینده ، Biogen افرادی را که این دارو را مصرف می کنند ردیابی کند و شواهدی را در رابطه با بهبود دانش یا حداقل توقف کاهش آن برای مدت زمان قابل توجهی ارائه دهد. در گذشته ، FDA چنین تأیید مشروطی را به سایر داروها – به ویژه برای درمان سرطان – داده است. نظارت کنگره می تواند اطمینان حاصل کند که شرایط واقعاً برآورده می شود و در صورت عدم تحقق به سرعت تصویب می شود.

در دهه 1980 ، Greg Gonsalves فعال ACT UP در خط مقدم بود. امروز ، وی استادیار اپیدمیولوژی در دانشکده بهداشت عمومی ییل است. پدر وی که از زوال عقل رنج می برد ، دو سال پیش درگذشت و او تمایل زیادی برای درمان آلزایمر را درک می کند. اما او گفت که آدولهم یکی نبود. گونکالوز گفت: “Biogen ، FDA و انجمن آلزایمر امیدهای ناامیدکننده ای را برای خانواده هایی مانند خانواده ما دارند.” هنگامی که ACT UP برای درمان ایدز مبارزه کرد ، وی توضیح داد: “ما پیش بینی عمیق بدبینی در صنعت را نداشتیم. تلاش ما برای تأیید سریعتر FDA ، برای دستیابی به برنامه های دسترسی پیش از تأیید با ثبات و گسترش یافته ، هرگز به منظور جلوگیری از اطلاعات مربوط به داروهایی که در بدن خود قرار می دهیم ، نبوده است. ”

رابرت بزل دانشیار زیست شناسی مولکولی ، سلول و زیست شناسی رشد در ییل است. وی به مدت 38 سال ، خبرنگار علمی اصلی NBC News بود.



[ad_2]

منبع: khabar-shoma.ir